基因治療視網(wǎng)膜色素變性靠譜嗎？視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性致盲眼病，主要癥狀有夜盲、視野縮小等，一般在30歲之前發(fā)病，40-50歲視力嚴(yán)重?fù)p傷，傳統(tǒng)方法無(wú)法治療，被稱(chēng)為不治之癥。
 
　　廈門(mén)眼科中心遺傳性眼病咨詢(xún)門(mén)診龐繼景教授稱(chēng)，基因治療視網(wǎng)膜色素變性靠譜嗎？這是絕大多數(shù)視網(wǎng)膜色素變性患者的擔(dān)憂。視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性致盲眼病，是因?yàn)榛蛲蛔円鸬?。目前科學(xué)發(fā)現(xiàn)的引起視網(wǎng)膜色素變性的突變基因有50種，有兩種突變基因進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
 
　　基因治療視網(wǎng)膜色素變性靠譜嗎？龐繼景教授稱(chēng)，基因治療視網(wǎng)膜色素變性的原理是通過(guò)通過(guò)一個(gè)載體把正常的相應(yīng)基因轉(zhuǎn)入到病變細(xì)胞內(nèi)，彌補(bǔ)遺傳病的基因缺陷，或者糾正/修復(fù)相應(yīng)的突變基因，從而達(dá)到減輕或治愈疾病的目的。
 
　　基因療法在視網(wǎng)膜遺傳病治療上獨(dú)具優(yōu)勢(shì)，目前大多數(shù)具有隱性遺傳的視網(wǎng)膜變性類(lèi)疾病，特別是涉及基因較小的疾病，基本可以通過(guò)基因替代療法得到治療，基因療法為低視力患者提供一個(gè)新的治療手段。